I 2015 blev midlet ellers afvist, da FDA efterlyste flere data for effekten af migalastat til behandling af den sjældne sygdom Fabry, hvor patienterne i varierende grad mangler enzymet galaktosidase A, som gør, at kroppen ikke kannedbryde visse fedtsubstanser, globotriaosylceramid, også kaldet GL-3, der i stedet ophobes nyrevæv, i hjerte, hjerne og andre organer.