13. juni 2021 · Haematologisk Tidsskrift
Lovende effekt af autolog genmodificeret stamcelleterapi af Hurlers Syndrom
Det er nogle af konsekvenserne af Hurlers Syndrom, som er den sværeste form for mangel på enzymet L-iduronidase, hvor genfejl fører til nedsat aktivitet af det korresponderende enzym (IDUA) i nedbrydningen af mukopolysakkarider.
Læs artikel